科学家研究出最新疗法, 为“不治之症”白血病患者带来治疗希望!

发布日期:2025-12-18 03:04    点击次数:175

T细胞攻击白血病细胞的示意图

一小群患有无法治愈的 T 细胞白血病的患者, 通过一种创新的免疫疗法,实现了癌症缓解。

该疗法使用来自健康捐赠者的T 细胞(一种白细胞),这些 T 细胞在实验室中经过重新改造,可以识别并攻击白血病细胞。

与使用每位患者自身细胞制成的个性化癌症疗法不同,这些疗法可以预先制成“现成”产品,并迅速提供给急需的人。

对于那些接受过所有标准治疗后病情仍复发的家庭来说,一种能够将白血病细胞清除至无法检测水平的现成疗法无疑是一项重大突破。首批11名患者在伦敦大奥蒙德街儿童医院和国王学院医院接受治疗的最新结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。

这里运用的科学技巧尤其巧妙。在T细胞白血病中,癌细胞本身就是由T细胞构成的,因此简单地从外部添加更多T细胞通常会造成误伤:治疗性细胞不仅会攻击癌细胞,还会相互攻击,或者被患者的免疫系统排斥。

研究人员利用基因编辑工具,关闭或改变了供体 T 细胞上的关键分子,使它们能够绕过患者的免疫防御,并将攻击集中在白血病细胞上。

早期研究中,一些已无其他治疗方案的患者达到了深度缓解,甚至连最灵敏的检测方法都无法再检测到白血病。这为接受 来自捐献者的干细胞或骨髓移植打开了大门,而这至今仍是这些患者获得长期治愈的唯一现实途径。

媒体报道中遗漏了细微差别

对于非专业人士来说,看到“逆转不治之症”之类的标题,很容易误以为这是一种灵丹妙药,很快就能取代化疗或放疗。但事实远没有那么神奇,在某些方面,也更令人印象深刻。

这种疗法并非旨在作为所有白血病患者的首选治疗方案。它是一种针对少数癌症对标准治疗产生耐药性或复发的患者的特殊选择。在这种情况下,如果唯一的选择可能只是姑息治疗,那么多一步治疗——多一道防线——即使并非完美,也可能改变患者的命运。

媒体报道中经常忽略的另一点是,这种疗法只是一种过渡手段,而非最终目的。在已报道的病例中,治疗目标是尽可能减轻癌症负担,使干细胞移植成为可能。

人工改造的T细胞本身并不能提供终身控制。相反,它们能对白血病进行强效但暂时的打击,为患者争取时间接受移植,从而重建健康的免疫系统和造血系统。

这种联合策略——强化但有时限的免疫疗法,然后进行移植——为其中一些患者提供了长期生存的现实机会。

在这种情况下,接受此类治疗后的生活往往并不轻松。干细胞或骨髓移植可以挽救生命,但也是现代医学中最具挑战性的手术之一。术后几个月,患者极易发生严重感染,因为他们新的免疫系统尚未发育成熟,而且可能还会受到用于预防排异反应药物的抑制。

许多人会经历极度疲劳、体重减轻和情绪困扰。相当一部分人需要反复住院治疗,以应对诸如移植物抗宿主病等并发症,在这种疾病中,供体的免疫细胞会攻击患者自身的组织。

即使多年以后,幸存者可能仍然会面临慢性皮肤病、肠胃病或肝脏病、激素变化、生育问题,或者长期疾病和不确定性带来的心理影响。

从这个角度来看,重要的是不要将这种新的T细胞疗法视为一种简单的“一次性治愈”,治疗后生活就能立即恢复正常。对于《新英格兰医学杂志》“病例系列”(一份针对少量患者的报告)中的一些患者来说,这种疗法是漫长而艰难的治疗历程的一部分,此前他们已经经历了多轮化疗和多次住院治疗。

先进行实验性免疫疗法,再进行移植,既能提高生存率,又能增加术后护理的复杂性。治疗后的护理不仅仅是检查白血病是否复发。

患者通常需要终身监测以观察远期效应,接种疫苗以重新训练其新的免疫系统,以及在重返工作、学习和家庭生活方面获得支持。

难以言表的转变

与此同时,对于这些患者及其家人来说,收获是巨大的。当医生告知他们已无力回天,而他们走出医院后却听到“未发现白血病迹象”这句话时,这种转变的意义难以估量。

听到“未发现白血病迹象”这句话,那种感觉简直难以言表。

父母们描述着看到孩子们重返校园或参加体育运动的情景。成年人则谈论着能够再次计划假期或思考未来。这些充满人性光辉的里程碑事件,比任何关于基因编辑或免疫受体的技术描述都更能清晰地体现这项科学的前景。

然而,这些成果建立在数十年来艰苦卓绝的实验室工作、安全测试和医生深思熟虑的选择之上,也建立在患者及其家属愿意在结果不确定的情况下参与实验性治疗之上。

除了这种特定的白血病之外,它还具有更广泛的意义。如果供体来源的基因编辑T细胞能够安全有效地用于治疗一种罕见且侵袭性强的癌症,那么同样的理念或许可以应用于其他血液癌症,甚至某些实体瘤。

现成的 细胞疗法可以储存、运输,并在多家医院使用,相比依赖患者自身细胞的定制疗法(后者制备过程复杂且耗时),其可及性可能要高得多。然而,扩大生产规模、确保细胞公平供应以及控制成本,对医疗系统而言仍将是巨大的挑战。

那么,公众该如何解读那些耸人听闻的新闻标题呢?同时记住两种观点会有所帮助。

首先,对于一群几乎没有其他选择的患者来说,这是一项非凡的科学和临床成就,为之前几乎没有希望的患者带来了真正的希望。

其次,它并非万能疗法,而且需要进行强化治疗和长期随访。

最诚实的描述是,对于某些特定情况下的患者而言,这如同多了一线生机——一种添加到现有治疗方案中的强大新工具,而非我们所知的癌症的终结。这听起来或许不如“逆转不治之症”那样振奋人心,但对于相关家庭而言,这却意义非凡。



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